Precision生物跟吉利德乙肝研究項(xiàng)目合作終止！

致力于采用新型專有ARCUS基因編輯技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)疾病創(chuàng)新療法的臨床階段生物技術(shù)公司PrecisionBioSciences近日宣布，公司將重新獲得HBV體內(nèi)研究項(xiàng)目開(kāi)發(fā)的全部權(quán)利和所有的體內(nèi)研究數(shù)據(jù)。

PrecisionBioSciences的HBV體內(nèi)研究項(xiàng)目是通過(guò)采用基因編輯技術(shù)直接靶向cccDNA和整合的HBV基因組，臨床前數(shù)據(jù)表明ARCUS基因編輯技術(shù)可能是開(kāi)發(fā)潛在HBV療法有前途的方法。

據(jù)悉，PrecisionBioSciences曾于2018年9月跟GileadSciences達(dá)成了一項(xiàng)采用專有ARCUS基因編輯技術(shù)平臺(tái)進(jìn)行慢乙肝治療研究開(kāi)發(fā)的戰(zhàn)略合作。在此次合作協(xié)議框架下，PrecisionBioSciences將主要負(fù)責(zé)核酸酶的研發(fā)、制劑以及試驗(yàn)核酸酶的臨床前評(píng)價(jià)，而GileadSciences則負(fù)責(zé)潛在療法的臨床研發(fā)和商業(yè)化。此外，GileadSciences將全額資助這項(xiàng)研究和開(kāi)發(fā)。

“這是一次卓有成效的合作，與一家傳染病領(lǐng)域的全球領(lǐng)先者一起推進(jìn)我們的Arcus基因組編輯技術(shù)和乙肝的潛在治愈方法，我們非常珍視這次機(jī)會(huì)。”PrecisionBioSciences首席科學(xué)官DerekJantz博士說(shuō)到。

PrecisionBioSciences方面還表示，從該合作中獲得的主要知識(shí)以及如何開(kāi)發(fā)針對(duì)肝臟的基因編輯治療候選產(chǎn)品技術(shù)，都將直接適用于公司內(nèi)部的一些正在進(jìn)行體內(nèi)研究的產(chǎn)品線。公司同時(shí)還表示雖然會(huì)重新考慮針對(duì)HBV治療的新合作機(jī)會(huì)，但接下來(lái)的重心將會(huì)專注于內(nèi)部正在開(kāi)展的針對(duì)1型原發(fā)性高草酸尿癥治療的基因編輯項(xiàng)目的改進(jìn)上，預(yù)計(jì)將在今年晚些時(shí)候提交臨床候選。

根據(jù)雙方達(dá)成的協(xié)議，合作結(jié)束后，自2020年9月4日起，PrecisionBioSciences將重新獲得該基因編輯用于慢乙肝項(xiàng)目的全部臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。

今年早些時(shí)候在2020年美國(guó)遺傳與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)（ASGCT）年度會(huì)議上發(fā)表的臨床前數(shù)據(jù)表明，優(yōu)化的ARCUS核酸酶可有效靶向并降解cccDNA達(dá)75％，并伴隨HBV感染原代人肝細(xì)胞中的乙肝表面抗原敲低。來(lái)自鼠類研究的數(shù)據(jù)還顯示，在體內(nèi)單次給藥后，脂質(zhì)納米顆粒（LNP）傳遞的ARCUS核酸酶可編輯高達(dá)70％的HBVDNA靶標(biāo)。（更多肝病新藥研究信息敬請(qǐng)關(guān)注“肝臟時(shí)間”微信公眾號(hào)）！

該項(xiàng)合作的終止直接斷了曾幻想可以快速獲得慢乙肝治愈想法的人的夢(mèng)，也直接打的當(dāng)時(shí)寫著“可以徹底治愈慢乙肝”、“明年就上臨床”、“Gilead研發(fā)出慢乙肝治愈藥國(guó)內(nèi)還有望引進(jìn)過(guò)”這些標(biāo)題的那些媒體的臉啪啪啪啪啪啪啪啪啪.........響，而當(dāng)時(shí)因這個(gè)合作就把GileadSciences吹成“神”的也不知現(xiàn)在做何感想。

所以，還是那句話，連臨床試驗(yàn)都還沒(méi)上的先別高興地太早，實(shí)事求是的看看研發(fā)進(jìn)展不挺好的么，非得喜歡找那些該死的沒(méi)腦標(biāo)題黨新聞當(dāng)寶一樣。看到老老實(shí)實(shí)的把研發(fā)進(jìn)展不添油加醋正兒八經(jīng)的寫出來(lái)的就好好看吧，別嫌棄那些正兒八經(jīng)的東西。來(lái)源：肝臟時(shí)間（HeparSpace） 微信公眾號(hào)