劍指慢乙肝功能性治愈！Roche大舉開拓慢乙肝RNAi療法

專注于開發創新RNAi療法的生物技術公司 Dicerna 近日宣布，公司與 Roche 公司達成研究合作和許可協議，以使用 Dicerna 的專有 GalXC?RNAi 技術平臺開發慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染治療的新療法。

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此次合作將專注于 Dicerna 在 Phase 1期臨床開發中的治療藥物 DCR-HBVS 的全球開發和商業化。雙方的合作還包括利用兩家公司的技術平臺發現和開發更多其他與HBV感染治療相關的療法。

DCR-HBVS 是一款開發用于治療慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的在研藥物，DCR-HBVS 通過靶向HBV信使RNA（mRNA）并導致HBV感染小鼠模型中循環HBsAg降低超過 99％。這些數據表明，DCR-HBVS 能誘導肝內和血清HBsAg 的長期清除，以及持續的HBV DNA抑制，并可能為實現慢乙肝功能性治愈做出有意義的貢獻。

Dicerna 正在進行一項Phase 1期，隨機，安慰劑對照的研究，旨在評估DCR-HBVS在健康志愿者（HVs）和非肝硬化慢性HBV感染患者中的安全性和耐受性。

“Dicerna 很高興與羅氏公司合作以實現 DCR-HBVS 的全部潛力，并利用我們的GalXC 平臺來靶向和沉默有助于慢性乙肝病毒感染治療的特定基因，”Dicerna 首席執行官和總裁 Douglas M. Fambrough 博士表示。“憑借在 HBV 方面的深厚專業知識和已建立的全球基礎設施，羅氏非常適合幫助我們加快 DCR-HBVS 的開發和商業化，從而尋求治愈慢性HBV感染，并應對這種嚴重的全球性公共衛生威脅。”

“我們很高興能與 Dicerna 達成臨床研究合作伙伴關系，” 羅氏制藥傳染病早期研究與開發項目全球負責人 John Young 表示，“此次合作建立在我們現有的產品組合和內部專業知識基礎之上，這促使我們很好地去開發一種治愈慢乙肝的最佳療法?！?/p>

根據該協議的條款，Dicerna 將獲得2億美元的首期預付款，并有資格隨著時間的推移獲得多達14.7億美元的額外款項，以實現特定的開發，監管和商業里程碑。此外，Dicerna可能有資格根據 DCR-HBVS 的潛在產品銷售獲得特許權使用費。Dicerna 保留了共同資助 DCR-HBVS 在全球范圍內開發的選擇權，如果行使該選擇權，Dicerna 有權使 Dicerna 在美國獲得更高的特許權使用費并共同推廣包括 DCR-HBVS在內的產品。

Dicerna 和羅氏公司還同意用兩家公司的技術對其他靶向慢性HBV感染的療法進行開發，如此，Dicerna 還有資格獲得任何潛在產品的額外里程碑和特許權使用費。

從以往媒體公布的消息顯示，羅氏公司本身也有一款代號為 RG6004 的RNAi療法正在Phase I/II期臨床開發中，目前未見更多公開臨床研究數據信息公布。慢乙肝治療市場巨大，RNAi療法在慢乙肝治療領域的吸引力已變得越來越大，不出意外，未來幾年世界幾大制藥巨頭都有可能會相繼進軍慢乙肝RNAi療法領域，待到此時慢乙肝的功能性治愈甚至徹底治愈的療法開發或許將真正的進入了白熾化階段。（更多肝病新藥研究信息敬請關注“肝臟時間”微信公眾號）！