Akero：近一半的患者肝纖維化得到改善的創(chuàng)新療法NASH 2a期臨床結(jié)果

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的一種嚴(yán)重形式，與世界各地的肥胖和糖尿病流行密切相關(guān)。

NASH的特征是肝臟中脂肪的過度積累，引起肝細胞的應(yīng)激反應(yīng)和損傷，導(dǎo)致炎癥和纖維化，嚴(yán)重患者可進展為肝硬化、肝衰竭、癌癥并最終死亡。NASH是美國和歐洲肝移植的主要原因。

國外公司找到改善酒精肝的方法！

AkeroTherapeutics是一家專注于研發(fā)非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和其他嚴(yán)重代謝疾病藥物的生物技術(shù)公司。

該公司的主要候選藥物efruxifermin（EFX），用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH），目前正在2期臨床試驗階段。

近期公司的臨床試驗傳來了好消息，讓我們一起來看看！

日前，AkeroTherapeutics公司公布其治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的主打在研療法efruxifermin（EFX），在一項2a期臨床試驗中的16周中期結(jié)果分析。

值得注意的是，在40例治療結(jié)束后接受組織活檢的應(yīng)答患者中，48%的患者在非酒精性脂肪性肝病活動評分（NAS）無惡化的情況下，肝臟纖維化實現(xiàn)至少一級的改善，28%的患者實現(xiàn)了至少兩級的纖維化改善。

這個神奇藥物究竟是啥？

Efruxifermin（EFX）曾名為AKR-001，Akero的AKR-001是一款新型長效成纖維細胞生長因子21（FGF21）的類似物，作為修飾Fc-FGF21融合蛋白激動劑，被認(rèn)為是潛在的NASH最佳治療藥物。

這種整體治療方法提供了解決NASH復(fù)雜、多系統(tǒng)疾病狀態(tài)的潛力，包括改善與心血管疾病相關(guān)的脂蛋白風(fēng)險因素。

過去十年的研究表明，內(nèi)源激素FGF21在人體代謝和信號調(diào)節(jié)中發(fā)揮著關(guān)鍵作用，其能夠作用于包括肝臟在內(nèi)的多種器官系統(tǒng)。通常它被自然釋放以保護器官免受壓力，并恢復(fù)代謝平衡以確保健康。據(jù)悉，該款藥物與天然FGF21相比，能夠顯著提高穩(wěn)定性和半衰期，且增強了與受體的結(jié)合和活性。

據(jù)悉，這款藥物由美國安進公司（Amgen）獨家授權(quán)。在早期臨床研究中，該藥表現(xiàn)出良好的耐受性，且對代謝和心血管疾病的關(guān)鍵生物標(biāo)志物顯示出劑量依賴性的積極作用。

這項研究強調(diào)了EFX解決多種重要NASH合并癥的潛力。研究人員觀察到，所有劑量組在16周研究期間均出現(xiàn)平均體重減輕，70mg劑量組在第16周時體重減輕3.7公斤（約8磅），達到統(tǒng)計顯著水平。

同時，血糖控制產(chǎn)生具有臨床意義的改善，包括50mg和70mg劑量組的糖化血紅蛋白（HbA1c）分別顯著降低0.4和0.5。EFX還改善了血脂異常，包括在所有EFX劑量組中觀察到HDL膽固醇顯著升高和甘油三酯顯著降低。

讓我們一起期待進一步的研究結(jié)果吧！

參考文獻：

[1]AkeroAnnouncesStronglyPositiveHistologicalDataAcrossAllEfruxiferminDoseGroupsin16-WeekPhase2aBALANCEDStudyinNASHPatients.RetrievedJune30,2020,fromhttps://ir.akerotx.com/news-releases/news-release-details/akero-announces-strongly-positive-histological-data-across-all